FDA одобрило первый препарат для лечения прогерии

схожие новости

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило лечение, которое может дать детям с редким генетическим заболеванием, вызывающим преждевременное старение, больше влет жизни.

Как утверждает Кэролин Уилке в своей статье, дети с этим заболеванием, известным как прогерия (синдром Хатчинсона-Гилфорда), часто умирают от сердечной недостаточности, сердечного приступа или инсульта в подростковом возрасте. FDA объявило 20 ноября, что большинство детей с этим заболеванием умирают, не дожив до 15 лет. Недавно одобренный препарат, названный «‎Zokinvy»‎, является первым и единственным одобренным средством от прогерии и некоторых родственных синдромов.

В клинических испытаниях принимали участие 62 детей, принимавших препарат «‎Zokinvy». Он увеличил продолжительность жизни в среднем примерно на 3 месяца в течение первых трех лет лечения. Исследование детей, которые продолжали получать «‎Zokinvy» до 11 лет, показало, что в среднем продолжительность жизни детей увеличивалась примерно на 2,5 года.

«Это не лекарство», — предупреждает Моника Кляйнман, педиатрический врач интенсивной терапии Бостонской детской больницы, которая принимала участие в клинических испытаниях. «Мы надеемся продлить продолжительность жизни [детей] за счет замедления темпов заболевания», но, по ее словам, препарат не дает детям нормальной продолжительности жизни.

По оценкам, от 350 до 400 детей во всем мире страдают прогерией. Для этих детей единственная мутация в их генетическом коде ухудшает их здоровье. Эта мутация нарушает работу гена, ответственного за образование ламина А, который помогает удерживать ядра клеток вместе. Дети с прогерией в конечном итоге вырабатывают большее количество дефектного белка, называемого прогерином, который похож на ламин А, но с прикрепленным дополнительным фрагментом. По словам Кляйнман, этот белок застревает в клеточных мембранах и не может быть переработан для получения свежих белков, что приводит к преждевременному старению клеток и делает кровеносные сосуды и соединительную ткань более жесткими.

Кляйнман объясняет, что все вырабатывают прогерин, и с возрастом организм вырабатывает больше, но «дети с прогерией вырабатывают очень много». Дети обычно выглядят нормальными при рождении, но начинают проявлять признаки болезни в первые два года жизни. На протяжении жизни эти дети испытывают потерю волос и жировых отложений, скованность суставов, сердечно-сосудистые заболевания и другие симптомы ускоренного старения.

«‎Zokinvy», производимый компанией Eiger BioPharmaceuticals из Пало-Альто, Калифорния, блокирует выработку некоторого количества прогерина, снижая его количество, которое накапливается в детских клетках. Но пероральный препарат, принимаемый в виде капсул, не полностью блокирует выработку, говорит специалист, и количество, которое могут получить пациенты, ограничено побочными эффектами препарата, такими как рвота, диарея и усталость.

Читать еще

Комментарий

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Пожалуйста, введите ваш комментарий!
пожалуйста, введите ваше имя здесь

Военные объекты украинской армии в Одессе вновь подверглись атакам дронами

Подразделения Вооруженных сил Российской Федерации продолжают проведение специальной военной операции на территории Украины. Ранее в ВСУ заявили, что им удалось сбить российские дроны в небе...

Минобороны: российские военные нанесли удар по пункту дислокации 81-й бригады ВСУ в ДНР

Подразделения Вооруженных сил российской Федерации и союзные силы продолжают проведение специальной военной операции на территории Украины. Теперь стало известно, что удар был нанесен по 81-й...

У правительства США есть план на случай, если Россия решится применить ядерное оружие на Украине

У правительства США есть план на случай если, Россия решится применить ядерное оружие на территории Украины. Об этом сообщает издание Financial Times. Стоит учесть, что...

Франция начинает подготовку украинских войск в Польше

Французское правительство до окончания 2022 года запланировало разработать и запустить пятинедельный курс-подготовку для украинских военнослужащих на территории Польши. Об этом сообщается в РИА Новости со...

Боеготовность Военно-морского флота России повысится после завершения конфликта на Украине

Боеготовность Военно-морского флота (ВМФ) России повысится после завершения конфликта на Украине. Такое мнение главнокомандующий ВМС Германии вице-адмирал Ян Кристиан Каак выразил в опубликованном в...

ВС РФ использовали иранские дроны-камикадзе Shahed-136 для ударов по военным объектам в Одессе

Вооруженные силы Российской Федерации продолжают проведение специальной военной операции (СВО) на Украине. Теперь стало известно, что ВС РФ использовали иранские дроны-камикадзе Shahed-136 («Герань-2») для ударов...

Российские десантники начали применять тягач МТ-ЛБ с автоматическим минометом 2Б9М «Василек»

На территории Украины продолжается проведение специальной военной операции. Десантные подразделения Вооруженных сил Российской Федерации начали применять тягач МТ-ЛБ с автоматическим минометом 2Б9М «Василек». Также фотография...

Концерн «Уралвагонзавод» передал Минобороны РФ партию тяжелых огнеметных систем ТОС-1А «Солнцепек

Концерн "Уралвагонзавод" передал Минобороны РФ партию тяжелых огнеметных систем ТОС-1А "Солнцепек", сообщила пресс-служба УВЗ. Как отмечали ранее в Минобороны, данные системы внушают военнослужащим Украины наибольший...

NYT: ВСУ признали бесполезность РСЗО HIMARS на артемовском направлении

Ранее правительство США начало поставки реактивных систем залпового огня HIMARS украинской армии. Теперь стало известно, что ВСУ признали бесполезность РСЗО HIMARS на артемовском направлении....