FDA одобрило первый препарат для лечения прогерии

схожие новости

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило лечение, которое может дать детям с редким генетическим заболеванием, вызывающим преждевременное старение, больше влет жизни.

Как утверждает Кэролин Уилке в своей статье, дети с этим заболеванием, известным как прогерия (синдром Хатчинсона-Гилфорда), часто умирают от сердечной недостаточности, сердечного приступа или инсульта в подростковом возрасте. FDA объявило 20 ноября, что большинство детей с этим заболеванием умирают, не дожив до 15 лет. Недавно одобренный препарат, названный «‎Zokinvy»‎, является первым и единственным одобренным средством от прогерии и некоторых родственных синдромов.

В клинических испытаниях принимали участие 62 детей, принимавших препарат «‎Zokinvy». Он увеличил продолжительность жизни в среднем примерно на 3 месяца в течение первых трех лет лечения. Исследование детей, которые продолжали получать «‎Zokinvy» до 11 лет, показало, что в среднем продолжительность жизни детей увеличивалась примерно на 2,5 года.

«Это не лекарство», — предупреждает Моника Кляйнман, педиатрический врач интенсивной терапии Бостонской детской больницы, которая принимала участие в клинических испытаниях. «Мы надеемся продлить продолжительность жизни [детей] за счет замедления темпов заболевания», но, по ее словам, препарат не дает детям нормальной продолжительности жизни.

По оценкам, от 350 до 400 детей во всем мире страдают прогерией. Для этих детей единственная мутация в их генетическом коде ухудшает их здоровье. Эта мутация нарушает работу гена, ответственного за образование ламина А, который помогает удерживать ядра клеток вместе. Дети с прогерией в конечном итоге вырабатывают большее количество дефектного белка, называемого прогерином, который похож на ламин А, но с прикрепленным дополнительным фрагментом. По словам Кляйнман, этот белок застревает в клеточных мембранах и не может быть переработан для получения свежих белков, что приводит к преждевременному старению клеток и делает кровеносные сосуды и соединительную ткань более жесткими.

Кляйнман объясняет, что все вырабатывают прогерин, и с возрастом организм вырабатывает больше, но «дети с прогерией вырабатывают очень много». Дети обычно выглядят нормальными при рождении, но начинают проявлять признаки болезни в первые два года жизни. На протяжении жизни эти дети испытывают потерю волос и жировых отложений, скованность суставов, сердечно-сосудистые заболевания и другие симптомы ускоренного старения.

«‎Zokinvy», производимый компанией Eiger BioPharmaceuticals из Пало-Альто, Калифорния, блокирует выработку некоторого количества прогерина, снижая его количество, которое накапливается в детских клетках. Но пероральный препарат, принимаемый в виде капсул, не полностью блокирует выработку, говорит специалист, и количество, которое могут получить пациенты, ограничено побочными эффектами препарата, такими как рвота, диарея и усталость.

Читать еще

Комментарий

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Пожалуйста, введите ваш комментарий!
пожалуйста, введите ваше имя здесь

Популярные новости

Исследователи получили 37,6 млн долларов за разработку вакцины от COVID-19

Управление перспективных исследовательских проектов Министерства обороны США (DARPA) и Управление совместной программы по химической, биологической, радиологической и ядерной защите (JPEO-CBRND) выделили 37,6 млн долларов...

Природные антивитамины идут на смену антибиотикам

Вирусы стали прочными против сильных медикаментов, они уже привыкли к антибиотикам. И обнаружилось, что есть средство сильнее, которое уничтожает микроорганизмы уже много лет —...

Учёные установили причину неспособности роботов передавать человеческие эмоции

Группа японских исследователей сравнила мимику роботов и людей с помощью инфракрасных камер захвата движения (производящих 120 кадров в секунду) и выяснила, что автоматические движения...

Как мини-сверчки привлекают брачных партнеров

Тщательно обработанный в громкоговоритель лист может удвоить громкость зова самца, помогая ему привлечь самку. Некоторые сверчки-самцы делают свои собственные мегафоны, проделывая отверстия размером с...

В Тихом океане обнаружен новый вид китов

В 2002 году, на берегу острова Сан-Бенито в Мексике, нашли мертвого кита вида клюворылых Перрина. Новая разновидность китов - открытие для ученых. Живых образцов...

Сломанный экран смартфона сможет восстановиться самостоятельно

В Южной Корее создали материал для экрана наших телефонов, который после возникновения трещины умеет восстанавливаться автоматически. Профессором Хак-су Хан из Университета Йонсей с доктором Йонг-Чхэ...

Смертность от COVID-19 в США может резко возрасти

Кристофер Петрилли, врач-терапевт из Нью-Йорка, оказывал помощь госпитализированным пациентам с COVID-19, когда город был в эпицентре пандемии в США ранней весной. Он вспоминает, что...

Coffea ускоряет анализ данных по элементарным частицам

Анализ огромного количества данных, генерируемых Большим адронным коллайдером (БАК) в европейской лаборатории CERN, занимает так много времени, что даже компьютерам нужен кофе. Или, скорее,...

На Юпитере зафиксировали гигантских эльфов

Исследователи из Юго-западного научно-исследовательского института в Соединенных Штатах Америки нашли яркие ультрафиолетовые вспышки в атмосфере Юпитера, которые аналогичны эльфам и спрайтам на Земле. Феномен...